哪些遗传病适合于基因治疗?

时间:2022-10-22 05:37:25

病情描述:

我的朋友现在是哪些遗传病适合于基因治疗?不知道这个是怎么回事的呢,我想知道怎么办的请问哪些遗传病适合于基因治疗?

李允怡
李允怡 主任医师

擅长:李允怡,女,现就职于瑞丽吴氏嘉美整形美容医院。2002年毕业...

你好!基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入患者的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。适合基因治疗的遗传病有β地贫、严重复合免疫缺陷病,家族性高胆固醇血症,β-半乳糖苷酶基因、ADA基因、小儿肌营养不良等!

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